导读：SBMA是一种神经肌肉疾病，由雄激素受体(AR)中的聚谷氨酰胺(polyQ)扩增引起。尽管SBMA的单基因病因已被发现近30年，但目前还没有有效的治疗方法。

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Abstract

DespitethefactthatthemonogeniccauseofSBMAhasbeenknownfornearly3decades,thereisnoeffectivetreatmentforthisdisease,underscoringthe